Les autorités américaines viennent d’approuver la mise en vente du Hemgenix, un traitement contre l’hémophilie à un prix démesuré. MÉDICAMENTS - 3,4 millions d’euros : c’est le prix pour une seule dose du traitement Hemgenix. Cela fait de lui le médicament le plus cher de monde pour traiter l’hémophilie, et il vient d’être approuvé pour une mise sur le marché par les autorités américaines.
Heureusement, cette maladie reste très rare, mais elle touche tout de même 400 000 personnes dans le monde et principalement des hommes. L’hémophilie est un trouble sanguin et lorsqu’une personne atteinte de cette maladie saigne, le sang ne parvient pas à coaguler pour stopper l’écoulement. Les conséquences peuvent être importantes avec des risques d’hémorragies assez sévères.
Actuellement, les personnes souffrant d’hémophilie sont contraintes à un traitement de fond, avec des injections quotidiennes par perfusion intraveineuse. Cela permet de maintenir à niveau le facteur de coagulation manquant ou affecté chez le patient. Mais un tel traitement peut largement détériorer la qualité de vie des personnes touchées et cet argument a penché dans la balance.
Dans un communiqué, le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA a déclaré : « Malgré les progrès réalisés dans le traitement de l’hémophilie, la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie des individus. L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B ».
Une nouvelle option pas si chère que ça : Si le coût du traitement paraît exorbitant, un patient atteint d’hémophilie aux États-Unis dépenserait au cours de sa vie entre 21 et 23 millions de dollars pour le traitement actuel d’après une étude publiée dans le Journal d’économie médicale en 2021. C’est plus du double qu’en Europe par exemple où le traitement s’élève à 10 millions de dollars.
3,4 millions, c’est donc tout de suite moins cher. Le produit contenu dans Hemgenix repose sur une thérapie génique. Ce mode de traitement est déjà étudié pour combattre certaines maladies génétiques comme la mucoviscidose par exemple et celui-ci apporte de réels espoirs dans le traitement des maladies génétiques. En fait, cela permet de délivrer aux cellules un gène « sain » capable de corriger un gène défectueux.
« La thérapie génique consiste à importer la copie d’un gène fonctionnel dans une cellule cible, pour qu’elle s’y exprime et aboutisse à la production de la protéine qui fait défaut. Le gène est acheminé grâce à un vecteur » rapporte l’Inserm. Dans le cas de Hemgenix, l’information génétique est alors reproduite par les cellules diffusant ainsi cette protéine de coagulation jusqu’alors défectueuse sur l’intégralité des cellules. Ainsi, une seule injection suffit et permet de réparer l’ADN du gène abîmé.
